Najdroższy lek świata będzie refundowany w Polsce. Trzy lata temu cała Polska zbierała 9 mln zł na lekarstwo dla Alexa z Poznania

W naszym kraju co roku rodzi się około 50 dzieci z SMA. Ta rzadka, genetyczna choroba jeszcze do niedawna była nieuleczalna. Dzieci z SMA zazwyczaj nie dożywały drugich urodzin. Zmieniła to terapia genowa.

Obecnie lek zolgensma jest szansą na normalne życie dla maluchów. Lek od 1 września będzie refundowany dla dzieci w wieku do 6 miesięcy i tych badanych w ramach Rządowego Programu Badań Przesiewowych Noworodków w Polsce lub prenatalnie.

Refundowany lek będzie dostępny także pod warunkiem braku wcześniejszego leczenia SMA oraz w przypadku dzieci przedobjawowych i objawowych z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż trzema kopiami genu SMN2.

Refundacja leku na SMA to przełomowy moment. Doskonale wie o tym Magdalena Jutrzenka z Poznania, mama Alexa, cierpiącego na SMA. Lekarka z Poznania trzy lata temu, za pośrednictwem fundacji Siepomaga, zebrała 9 milionów złotych na najdroższy lek świata. Ten został podany Alexowi w USA. Warto podkreślić, że chłopiec był pierwszym dzieckiem z Polski, które przeszło terapię genową.

– Terapia genowa daje szansę na w miarę normalnie życie dziecka i jego rodziny. Po otrzymaniu leku, dziecko osiąga wszystkie te kroki milowe, jak zdrowe dzieci, pomimo że terapia - co muszę zaznaczyć - nie leczy, lecz zapobiega pojawianiu się objawów choroby. Dziecko może pójść do żłobka, szkoły i funkcjonować w społeczeństwie całkowicie prawidłowo

– mówi Magdalena Jutrzenka.

Zaletą leku zolgensma jest fakt, że jest podawany tylko raz w życiu malucha, później dziecko pozostaje pod kontrolą lekarzy, którzy oceniają, jak sprawdza się terapia.

Alex ma dziś 3 lata. Jak wygląda jego życie?

– Cały czas robi postępy, nabywa nowych umiejętności, chodzi, choć ten chód nie jest całkowicie prawidłowy, ale nieustannie się wzmacnia. Mam nadzieję, że pomimo choroby uda mu się funkcjonować w miarę samodzielnie. Trudno przewidzieć, co będzie dalej i dokąd uda nam się dojść w rozwoju Alexa, bo dzieci leczonych tak jak on jest niewiele

– wskazuje pani Magdalena.

I dodaje: – Dobrym wyznacznikiem tego, jak ma się Alex jest to, że przy ostatniej wizycie - cały czas pozostajemy pod opieką specjalistów ze szpitala w Filadelfii - pani doktor, stwierdziła, że jest lepiej niż zakładała w chwili podania leku. Jest to miłe zaskoczenie dla rodziny i dla samych lekarzy.

Pani Magdalena stara się zapewnić synowi szczęśliwe dzieciństwo, którego nie przysłoni choroba.

– Ćwiczymy z Alexem, ale też staramy się, by ta choroba tak bardzo go nie determinowała. Rehabilitacja, ćwiczenia - to oczywiście wszystko jest ważne, ale coraz bardziej skupiamy się na jego rozwoju społecznym, który jest równie ważny, bo on będzie musiał funkcjonować w społeczeństwie ze swoją chorobą

– dodaje.

Lek na SMA będzie refundowany dla dzieci w wieku do 6 miesiąca. Władysław Kosiniak-Kamysz, Polskiego Stronnictwa Ludowego zaapelował do ministra zdrowia, by refundacją objęte zostały nie tylko wybrane dzieci.

– Każde dziecko powinno być indywidualnie zdiagnozowane, indywidualnie skierowane. I te, które mają szanse i mogą dostać najnowocześniejszą terapię, pomimo że może ukończyły sześć miesięcy i może już pobierają inny lek, ale nie tak skuteczny, nie tak dobry, powinny mieć na to szanse

– mówił podczas konferencji Kosiniak-Kamysz.

Jesteś świadkiem ciekawego wydarzenia? Skontaktuj się z nami! Wyślij informację, zdjęcia lub film na adres: [email protected]